Exposition/Behandlung, Endpunkt und Kovariablen

Studienplanung

Auf Basis der Forschungshypothese gilt es nun vor Studienbeginn (also „a priori“) genau festzulegen, welche Variablen erhoben werden sollen.

Endpunkt

Der primäre Endpunkt beschreibt die Variable, die das Hauptziel der Studie repräsentiert und wird deshalb häufig auch als Endpunkt oder Outcome bezeichnet. Er muss eindeutig definiert, und objektiv messbar sein und sein (Nicht-)Erreichen zum Ende der Studie gibt Auskunft über die (Un-)Wirksamkeit der Behandlung bei einem/r Studienteilnehmer:in. Es können auch mehrere primäre Endpunkte festgelegt werden, die simultan getestet werden. In diesem Fall sprechen wir vom multiplen Testen und es müssen wichtige Punkte beachtet werden, worauf wir später noch eingehen werden (siehe Multiplizität). Ein sekundärer Endpunkt ist ein Nebenziel der Studie, das als zweitrangiges Studienziel untersucht werden kann.

Exposition / Behandlung

Die Exposition oder Behandlung beschreibt die Einflussvariable, d. h. der Einfluss dieser Variable(n) auf die Endpunkte soll untersucht werden. Bei experimentellen Studien wird von der Behandlung gesprochen: Es kann sich dabei z. B. um die Gruppenzugehörigkeit zu unterschiedlichen Behandlungsgruppen handeln. Welche Gruppe welche konkrete Behandlung bzw. Therapie erhält, muss auch hier vor Studienbeginn klar definiert werden. In Beobachtungsstudien werden die Folgen einer Exposition beobachtet: Die Exposition beschreibt das Ausgesetztsein bzw. das bewusste Aussetzen gegenüber einem Risikofaktor, z. B. schädigenden Umwelteinflüssen oder dem Konsum von Tabakprodukten, oder einem protektiven Faktor wie z.B. körperlicher Aktivität.

Kovariablen

Des Weiteren sollte vor Studienbeginn über sogenannte Kovariablen nachgedacht werden. Kovariablen sind Variablen, die zwar nicht direkt im Fokus unserer Analyse stehen, die aber gegebenenfalls im Zusammenhang mit Exposition/Behandlung und Outcome von Bedeutung sind. Kovariablen spielen eine bei allen nicht-randomisierten Studien eine wichtige Rolle, da bei nicht geeigneter Berücksichtigung in der Analyse die Gefahr besteht, dass verzerrte Studienergebnisse entstehen (siehe dazu Abschnitt "Confounding, Bias & Co.").

Beispiel "Blutdrucksenker"

Ein mögliches Outcome (= primärer Endpunkt) unserer Beispielstudie wäre die Entwicklung des systolischen Blutdrucks zwischen einer ersten Messung vor Verabreichung der jeweiligen Medikamente (ein sogenannter Baselinewert) und einer zweiten Messung nach fünf Wochen. Die Variable, die die Adhärenz der Studienteilnehmer:innen misst, also bewertet, inwiefern sich die Teilnehmer:innen an angesetzte Medikamenteneinnahmen und sonstige Studienbestimmungen halten, könnte beispielsweise als sekundärer Endpunkt, also als Nebenziel der Studie dienen. Sie hat die Ausprägungen „ja (Einnahme von mehr als 90 % der Studienmedikation“ und „nein“. Normalerweise gilt es vor Studienbeginn die Endpunkte ganz genau (deutlich präziser als eben aufgeführt) zu definieren. Da unsere Beispielstudie aber zu Lehrzwecken später mehrere Analysemethoden (die von dem jeweiligen gewählten Endpunkt abhängen) verdeutlichen soll, werden die Endpunkte an dieser Stelle noch nicht weiter konkretisiert.

Die zu untersuchende Einflussvariable ist die Gruppenzugehörigkeit zur Behandlungsgruppe, da es sich um eine experimentelle Studie handelt. Es werden zwei unterschiedliche Gruppen betrachtet: Die Interventionsgruppe erhält das neue Medikament, die Kontrollgruppe die Standardtherapie.

Für unser Studienbeispiel werden weitere Variablen erhoben, die gegebenenfalls Einfluss auf den Blutdruck selbst oder die Wirkung des Blutdrucksenkenden Medikaments haben könnten. Diese Variablen sind der Baselinewert des systolischen Blutdrucks, das Geschlecht, das Alter, die Körpergröße, das Gewicht und die sportliche Aktivität der Proband:innen.

LITERATURVERZEICHNIS

Die Inhalte dieser Seite sind angelehnt an:

Weiß, Christel (2013): Grundlagen. In: Christel Weiß (Hg.): Basiswissen Medizinische Statistik. Mit 20 Tabellen. 6., überarbeitete Auflage. Berlin, Heidelberg: Springer (Springer Lehrbuch), S. 17-35, Kapitel 2.3.2.

Schulgen, Gabi; Kristiansen, Sören (2008): Qualitätsanforderungen an die biometrische Planung und Auswertung klinischer Studien. In: Martin Schumacher, Gabi Schulgen (Hg.): Methodik klinischer Studien. Methodische Grundlagen der Planung, Durchführung und Auswertung. , 3. Aufl., Springer Verlag, S. 245-273, Kapitel 14.